แก้ไขการกลายพันธุ์ที่ทำให้เซลล์กล้ามเนื้อตายในระยะแรก

แก้ไขการกลายพันธุ์ที่ทำให้เซลล์กล้ามเนื้อตายในระยะแรก

โรคทางพันธุกรรมที่หายากแต่ทำลายล้างที่ทำให้เกิดการสูญเสียกล้ามเนื้อและความบกพร่องทางร่างกาย นักวิจัยจากคณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยมิสซูรีได้แสดงให้เห็นในการศึกษาของหนูว่าเทคนิคการแก้ไขยีนที่ทรงพลังอาจเป็นเครื่องมือสำหรับการแก้ไขตลอดชีวิตของการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่รับผิดชอบต่อความผิดปกติเด็กที่มี DMD มีการกลายพันธุ์ของยีน

ที่ขัดขวางการผลิตโปรตีนเซลล์กล้ามเนื้อจะอ่อนแอลงและตายในที่สุด เด็กหลายคนสูญเสียความสามารถในการเดินและกล้ามเนื้อจำเป็นต่อการหายใจและการทำงานของหัวใจในที่สุดก็หยุดทำงานแก้ไขการกลายพันธุ์ที่ทำให้เซลล์กล้ามเนื้อตายในระยะแรก ๆ ของสัตว์มีความกังวลที่สำคัญของการกำเริบเนื่องจากเซลล์กล้ามเนื้อยีนที่ถูกแก้ไขเหล่านี้เสื่อมสภาพไปตามกาลเวลาหากเราสามารถแก้ไขการกลายพันธุ์ในเซลล์ต้นกำเนิดของกล้ามเนื้อเซลล์ที่สร้างใหม่จากเซลล์ต้นกำเนิดที่ถูกแก้ไขจะไม่กลายพันธุ์อีกต่อไปเวลารักษาเซลล์ต้นกำเนิดของกล้ามเนื้อด้วย CRISPR อาจส่งผลในการแสดงออก dystrophin อย่างต่อเนื่องในเซลล์กล้ามเนื้อสร้างใหม่